-HAVEN2 임상 주도 가이 영 교수 연자로 나서
-A형 혈우병 항체 소아환자 대상 유효성·안전성 강조
2023. 6
JW중외제약은 최근 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’의 항체 소아환자 대상 유효성 및 안전성에 대한 웨비나(웹 세미나)를 개최했다고 15일 밝혔다.
이번 웨비나에서는 헴리브라 임상 3상(HAVEN2) 논문 저자인 가이 영(Guy Young) 미국 로스앤젤레스 어린이병원 케크의과대학 소아과 전문의가 연자로 나섰다.
영 교수는 12세 미만의 A형 혈우병 환자 중 항체를 보유한 88명을 대상으로 진행한 임상(HAVEN2)에서 연평균 출혈 빈도(ABR)가 유의하게 감소했으며 혈전 관련 이상반응도 발생하지 않았다는 점을 밝혀냈다.
영 교수는 웨비나를 통해 항체 보유 소아환자 대상 헴리브라의 약효와 안전성에 대해 설명했다.
그는 “HAVEN2 임상에서 기존에 사용하던 치료제 종류와 상관없이 연평균 출혈 빈도(ABR, Annual Bleed Rate)가 헴리브라 투여 전 20회에서 투여 후 0.2회로 99% 감소했다”며 “임상을 통해 극적인 출혈 감소 효과를 확인했으며 혈전성 이상반응도 발생하지 않았다”고 말했다.
또한 영 교수는 “HAVEN2 임상을 통해 헴리브라가 A형 혈우병 항체 소아환자에게 매우 효과적이고 안전하다는 점을 확인했다”며 헴리브라가 소아환자를 위한 최적의 치료제로서 꼭 선택해야할 치료제라고 강조했다.
◎ 헴리브라에 대하여
헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제로 글로벌 제약사 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발했다. 국내에서는 JW중외제약이 2017년 개발 및 판권을 확보해 2020년 중증 A형 혈우병 치료제로 출시했다.
헴리브라는 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술을 적용한 혁신신약(First-in-Class)으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방한다.
헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체(내성) 생성 위험이 없다. 제8인자를 보충해주는 기존 치료제에 대한 항체(내성)을 가진 혈우병 환자 외에, 항체가 없는 일반 A형 혈우병 환자도 사용할 수 있다.
또 지금까지 출시된 치료제는 모두 주 2~3회 정맥(혈관)주사 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하(피부아래)주사로 예방 효과가 지속되는 것이 특징이다. 지난 2월에는 건강보험심사평가원 약제급여평가심의위원회에서 비항체 중증 A형 혈우병 환자의 예방요법제로서 급여 적정성을 인정받았으며 5월부터 건강보험 급여가 적용됐다.
